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Vimizim(elosulfase alfa)にFDA承認:モルキオ症候群の初の治療薬

 

FDAは本日、ムコ多糖症IVA(モルキオ症候群[Morquio A syndrome])の初の治療薬であるVimizim (elosulfase alfa)を承認しました。モルキオ症候群はN-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase(GALNS)の欠乏で生じる常染色体劣性リソソーム蓄積症(autosomal recessive lysosomal storage disease)です。Vimizimは重症な代謝経路に関与するGALNS酵素の欠損(missing enzyme)を代替すると考えられています。この酵素の欠損は骨の発達や成長、運動能力に悪影響を及ぼします。米国におけるモルキオ症候群の患者数は約800人です。

Vimizimは優先審査を認可されました。FDAの優先審査は、難病を対象とする薬剤や、治療法を大きく改善させる薬剤に認められます。VimizimはRare Pediatric Disease Priority Review Voucherを受けた初の薬剤でもあります。このプログラムは、難病を対象とした新薬の開発を促進させることを目的とします。

「今回の承認とrare pediatric disease priority review voucherは、難病患者を対象とした治療開発へのFDAの取り組みを反映するものです。今日の承認以前は、モルキオ症候群を適応症とする承認済みの薬剤療法がありませんでした」と、FDAのGastroenterology and Inborn Errors Products のdeputy directorであるAndrew E. Mulbergは述べています。

Vimizimの安全性と有効性は、5~57歳のモルキオ症候群患者176名が参加した臨床試験により確認されました。Vimizim投与群では6分間歩行テストでプラセボ群よりも大きな改善が見られました。Vimizim投与群は6分間にプラセボ群よりも22.5メートルほど遠くへ歩くことができました。

試験中にVimizim群で確認された一般的な副作用は、発熱、嘔吐、腹痛、寒気、倦怠感などです。Vimizimの安全性と有効性は5歳以下の小児患者では確認されていません。Vimizimはアナフィラキシーなどのリスクを知らせる枠組み警告文(boxed warning)の掲載を条件に承認されています。試験中、重篤なアナフィラキシー反応がVimizim注入中に複数の患者で発生しました。

Vimizimはカリフォルニア州ノバートに本社を置くBioMarin Pharmaceuticalにより製造販売されます。